同时,他每天还得吃32颗药。但他当时并不处于命悬一线的状态。更准确地说,基辛格是作为临床试验的志愿者接受基因治疗的。他自己应该也觉得如果能够治愈是很幸运的吧。
在基辛格之前,已经有17人参加了同一个临床试验。当然,基辛格明白试验是具有危险性的。但他曾经对朋友说过,自己做好最坏的打算也要参加临床试验,是为了能够帮助和自己患有同样疾病的新生儿们。
给大家讲一讲更久远的故事吧。
基因治疗的设想,最初起源于20世纪70年代。那是一个分子生物学得到发展、基因重组技术得以确立、基因工程不断推进的时代。但实际上,从操作微生物的层面来到实验动物的层面,有着相当大的差异,更不用说将这些技术应用于人类的医疗。想要打消安全方面的疑虑,需要相当庞大的研究量,这一点应该不难想象。
在这种情况下,美国成功实现了对先天性免疫缺陷病之一——腺苷脱氨酶(ADA)缺乏症的基因治疗。这是1990年9月的事情。
腺苷脱氨酶是分解核碱基之一腺苷的酶。腺苷是合成生物体内化学反应中所需的高能化合物腺苷三磷酸[1](ATP)的材料,但当其超过必要浓度时,对细胞就会有毒性。尤其是未成熟的淋巴细胞很容易受到影响,腺苷脱氨酶缺乏症患者的淋巴细胞数量很少,会产生免疫缺陷。